Sie beinhaltet die Erprobung von neuen Methoden, um Krankheiten zu erkennen, zu behandeln oder bereits vorhandene Therapien zu optimieren oder die Wirksamkeit und Sicherheit unter neuen Gesichtspunkten nachzuweisen.

Somit sind klinische Studien ein wichtiger Bestandteil in der medizinischen Weiterentwicklung und tragen dazu bei, neue Medikamente und Therapieformen auf den Markt zu bringen, mit denen Krankheiten wirksamer und nebenwirkungsärmer behandelt werden können.

Auftraggeber einer klinischen Studie sind häufig Pharma-Unternehmen, Kliniken oder Universitäten.

In Deutschland muss jede Studie einzeln behördlich genehmigt werden. Diese Aufgabe wird zum Beispiel vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte oder vom Paul-Ehrlich-Institut übernommen. Ebenfalls muss vor Beginn jeder Studie die zuständige Ethik-Kommission sorgfältig den Nutzen dieser Studie gegen ein mögliches Risiko für die Teilnehmer abwägen.

Bevor ein neues Medikament zugelassen wird, durchläuft es folgende Phasen:

Phase I

Phase I Studien dienen der Erforschung der Verträglichkeit des Wirkstoffs, dessen Aufnahme im menschlichen Körper sowie der Wirkweise des Medikaments. In der Regel nehmen lediglich gesunde Freiwillige an klinischen Studien der Phase I teil. Nur wenn es um die Behandlung schwerer Erkrankungen geht und dabei schwere Nebenwirkungen zu erwarten sind, werden diese Therapien ausschließlich Patienten angeboten, für welche die neue Behandlungsmethode vielleicht eine neue Chance darstellen kann. Teilnehmer der Phase I Studien werden besonders intensiv betreut, und bei inakzeptablen Nebenwirkungen wird die Behandlung sofort abgebrochen.

Phase II

Wenn das Prüfpräparat im ersten Prüfabschnitt seine Verträglichkeit unter Beweis gestellt hat, beginnt die Phase II. Hier wird geprüft, ob das Präparat für die Behandlung bestimmter Krankheiten wirksam ist. Des Weiteren geht es um die Optimierung der Dosierung und um die Ermittlung kurzfristig auftretender Nebenwirkungen. Auch in dieser Phase werden die Teilnehmer sehr sorgfältig kontrolliert und die Behandlung - wenn nötig - sofort abgebrochen.

Phase III

Die Phase III dient dem Nachweis der Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfpräparats. Auch diese Phase dient der Nutzen-Risiko-Abwägung, also der Erfassung von auch weniger häufigen Nebenwirkungen, und der weiteren Optimierung der Dosierung. Sie findet unter annähernd praxisnahen Bedingungen statt, wobei Patienten der dritten Prüfphase immer noch engmaschig kontrolliert werden. Damit bleibt das Risiko für Studienteilnehmer gering, und sie profitieren von der intensiven medizinischen Betreuung. Klinische Studien der Phase II und III beziehen immer (mindestens) eine Kontrollgruppe in die Untersuchung ein. Die Wirksamkeit des Prüfpräparats wird mit der Wirksamkeit der Standardtherapie (der bisher gebräuchlichen Behandlung der entsprechenden Krankheit) oder, falls es diese nicht gibt, mit der Wirkung eines Placebos verglichen.

Phase IV

Die Phase IV Studie dient dazu, den therapeutischen Einsatz eines zugelassenen Medikaments in der breiten Anwendung zu untersuchen und eine Bestätigung der Nutzen-Risiko-Abwägung zu erhalten. Dabei rücken vor allem auch spezielle Patientengruppen in die engere Auswahl, wie z. B. Kinder, ältere Menschen oder Patienten, die an mehreren Erkrankungen gleichzeitig leiden. Der große Nutzen der Phase IV liegt vor allem auch in der Erfassung und Charakterisierung von selten auftretenden Nebenwirkungen sowie der Feststellung von Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln.